Project R-15561

Uitgebreide methodologische en operationele benadering van klinisch onderzoek naar zeldzame en zeer zeldzame ziekten (Onderzoek)

RealiseD implementeert een samenwerkende en allesomvattende methodologische en operationele aanpak voor klinisch onderzoek naar zeldzame ziekten, die een tijdige ontwikkeling en goedkeuring van geneesmiddelen mogelijk maakt, gericht op de behoeften van patiënten met een hoog niveau van bewijs dat haalbaar is in een beperkte omgeving. De kern van de operationele aanpak van RealiseD omvat de systematische procedures voor de doorverwijzing van patiënten, de certificering van klinische sites en het opvullen van de lacunes voor de succesvolle ontwikkeling van klinische studies voor zeldzame en ultrazeldzame ziekten met behulp van 4 (U)RD-ziekten van 4 ERNs. De methodologische teams van RealiseD zullen innovatieve statistische benaderingen voor ontwerp en analyse van (U)RD-CT's optimaliseren die in de afgelopen 10 jaar zijn ontwikkeld en in de afgelopen jaren zijn verfijnd om het regelgevende pad voor de ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen te vergemakkelijken. De operationele en methodologische benaderingen zullen gezamenlijk worden ontwikkeld door regelgevers, HTA, farmaceutische bedrijven, patiënten, clinici en biostatistici in een iteratieve procedure waarbij gebruik wordt gemaakt van een multistakeholders agreement proces. RealiseD zal de stimulansen en motivatie voor de farmaceutische industrie verhogen door veel onzekerheden te verminderen op het pad van geneesmiddelenontwikkeling in (U)RD's die algemeen aanvaarde regels zullen volgen. Om deze innovatieve aanpak te bereiken, zal RealiseD gebruik maken van de inspanningen van internationale belanghebbenden, aangezien het probleem van de ontwikkeling van geneesmiddelen voor ultrazeldzame ziekten niet kan worden opgelost in een beperkt geografisch gebied. Door de ontwikkeling van playbooks die voortkomen uit de gezamenlijke ontwikkelingen, zal RealiseD de zichtbaarheid en gereedheid van de innovaties verzekeren. De algemene ambitie van RealiseD is om het paradigma van CT-ontwerp voor U(RD) te veranderen door het spectrum van methodologische en operationele benaderingen te vergroten en om een duurzaam, innovatief en geoptimaliseerd CT-paradigma voor U(RD) medicinale productontwikkelingsprogramma's vast te stellen, terwijl de acceptatie door alle belanghebbenden wordt gemaximaliseerd.

01 januari 2025 - 31 december 2029