Project R-4645

IDEAL: Geïntegreerd ontwerp en analyse van kleine populatie groepsproeven (Onderzoek)

Er bestaan meer dan 7 000 zeldzame ziektes wereldwijd en de European Society of Paediatric Oncology verklaart dat 75% van de zeldzame ziektes kinderen affecteren en 30% van de patiënten met zeldzame ziektes sterven voor hun vijfde levensjaar. Gebruikelijke statistische methodes voor het aantonen van de werkzaamheid en veiligheid van therapieën falen erin kostenefficiënte en betrouwbare resultaten te leveren in kleine populaties. Er is een dringende behoefte aan de integratie van een breed scala aan innovatieve methodieken die de klinische testen in de omgeving van kleine steekproef bevolkingsgroepen (SPG) verbeteren. Het doel van dit onderzoek is om methoden te produceren van algemene toepasbaarheid ongeacht de indicatie van 'Integrated Design and Analysis' van klinische testen in SPG (IDEAL) via een multidisciplinair nauw samenwerkend consortium van onderzoekers van Europese universiteiten, onderzoeksinstituten en de industrie. Het consortium zal werken in 10 WP's, gericht op de beoordeling van randomisatie procedures, extrapolatie van dosis-respons gegevens, onderzoek van adaptieve ontwerpen, optimale ontwerpen in gemengde modellen, pharmacogenetische ontwerpen, simulatie van klinische studies, genetische factoren die de respons, besliskunde en biomarker surrogaat eindpunten evenals WP over projectmanagement en verspreiding van resultaten beïnvloeden. Relevante zorgen van belanghebbenden (behoeften van de patiënt, regelgeving, terugbetaling, klinische haalbaarheid) zullen worden gecontroleerd door een Clinical Scientific Advisory Board. Door zijn integratieve structuur, breidt dit onderzoeksprogramma vorige benaderingen uit, die zich richten op een bepaalde methodiek alleen. In zijn totaliteit vormen de WP's een logisch samenhangend geheel van methoden dat voldoende breed is om deze belangrijke, multidisciplinaire uitdagingen aan te gaan. Door combinatie van verbeterende en ontwikkelende statistische methoden en evaluatiemethoden, zal dit onderzoeksprogramma een impact hebben op de wetenschappelijke discussie bij de promotie van effeciënte statistische methodes voor klinische testen in SPG, ook in het licht van de bestaande regelgeving begeleiding in de EU.

01 november 2013 - 30 april 2017